국내연구진 세계 최초"혈우병 치료 길 열어....

국내 연구진이 세계 최초로 크리스퍼 유전자가위를 활용한 세포 내 유전자 교정을 통해 피가 쉽게 멈추지 않는 혈우병 치료의 길을 열었다.

기초과학연구원 유전체교정연구단 김진수 단장과 연세대 의대 김동욱 교수 등으로 이뤄진 공동 연구팀은 혈우병 환자의 세포로부터 역분화 줄기세포를 만들어 크리스퍼 유전자가위를 이용해 유전자 부위를 교정한 뒤 다시 혈관내피 세포로 분화시켜 혈우병 생쥐에 이식한 결과 출혈 증상이 정상쥐의 10% 정도로 현저히 개선됐다고 밝혔다.

그러면서 유전자가 교정된 혈우병 환자의 줄기세포를 세포치료제로 환자 본인에게 다시 이식한다면,
평생 혈액 응고 단백질을 투여받아야 하는 환자의 금전적.육체적 고통을 덜어줄 수 있을 것으로 전망했다.

연구팀은 다만, 역분화 줄기세포가 체내에서 테라토마라는 종양을 만들 수 있어 안전성을 입증하는 문제가 남아있다며 이를 해결하는 데 5년~10년 정도가 걸릴 것이라고 설명했다.

이번 연구 성과는 국제 저명 학술지인'셀 스템 셀'지에 우리시간으로 오늘 새벽 게재됐다.